Kystisen fibroosin hoito: lääkkeet, inhalaatio ja tukihoito.

Kystinen fibroosi on sairaus, joka vaikuttaa ihmiskehon moniin elimiin. Se on monielinsairaus. Siksi on tärkeää käsitellä hoitoa kokonaisvaltaisesti ja toteuttaa kuhunkin elinjärjestelmään kohdistuva hoito erikseen.

Keuhkovaurion hoito

• CF:ssä tärkein hoito on hengitysteiden liman ohentaminen. Liman tiheyden vähentäminen parantaa limakalvojen puhdistustoimintaa. Hoidossa käytetään erilaisia inhaloitavia valmisteita, jotka nesteyttävät limaa.

Käytetään esimerkiksi asetyylikysteiiniä tai karbokysteiiniä. Suun kautta otettuna ne vähentävät myös ruoansulatuskanavan liman viskositeettia.

• Inhaloitavia beetamimeettejä käytetään myös esimerkiksi astmassa. Ne lievittävät alempien hengitysteiden eli keuhkoputkien tukkeutumista.

Inhalaatioliuosten, kuten 6 % NaCl-liuoksen tai amiloridiliuoksen, inhalointi nesteyttää tehokkaasti ysköstä. Tämä helpottaa huomattavasti sen ulostamista.

• Kuolleiden bakteerien, limakalvosolujen ja leukosyyttien ytimistä irtoaa DNA-molekyylejä, jotka myös sakeuttavat ysköstä. DNA-kuituja liuottavaa entsyymiä kutsutaan DNAaasiksi tai alfadornaasiksi. Tämä on tutkijoiden geenitekniikan menetelmin luoma entsyymi.

• Mikrobilääkehoito on olennainen osa hoitoa. CF-potilailla on hengitysteissä resistenttejä bakteeriklooneja, kuten Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia tai Stenotrophomonas.

Suun kautta annettavien antibioottien pitkäaikainen ennaltaehkäisevä anto on mahdollista vain tietyille kannoille. Antibiootit imeytyvät CF-potilailla eri tavalla kuin terveillä potilailla. Sen vuoksi antibioottien käyttö on kestoltaan pidempää.

Suonensisäinen anto on tehokkainta erityisesti Pseudomonas-, Burkholderia cepacia- ja Stenotrophomonas-kantojen kaltaisten taudinaiheuttajien osalta. Jos näiden kantojen aiheuttama krooninen kolonisaatio on jatkunut, suositellaan ennaltaehkäisevää suonensisäistä uudelleenkäsittelyä kolmen kuukauden välein 14 päivän ajan.

Kun hengitysteiden kolonisaatio on sieniä ja hiivoja, hoitoon sisällytetään sienilääkkeitä.

Analgeetit, ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet ja kortikosteroidit, esim. prednisoni, ovat hengitystieinfektioiden tukihoitoa.

• Nykyaikaisiin hoitoihin kuuluu kahdenlaisia lääkkeitä. Toinen sisältää lumafaktoria ja ivafaktoria ja toinen kolmea vaikuttavaa ainetta, ivafaktoria, terafaktoria ja eleksafaktoria.
  • Nämä lääkkeet parantavat keuhkojen toimintaa lisäämällä kloridikanavien määrää.
  • Vaikuttavien aineiden yhdistelmä parantaa myös jo olemassa olevien kanavien toimintaa. Nämä niin sanotut CFTR-proteiinimodulaattorit vähentävät CF-potilaiden sairaalahoitojen määrää ja antibioottihoidon tarvetta.
  • On jopa tutkimuksia, joiden mukaan ne parantavat muiden elinten, kuten maksan, toimintaa.

Ruoansulatusongelmien ja aliravitsemuksen hoito

• Haimaentsyymien ottaminen mahahappoa kestävissä tableteissa (mahahappoa kestävät tabletit) parantaa ruoansulatusta ja tärkeiden ravintoaineiden, erityisesti rasvojen ja proteiinien, imeytymistä.
• Haiman vaurioituminen aiheuttaa diabetesta, jota kutsutaan CF:hen liittyväksi diabetes mellitukseksi. Kun diabetes on diagnosoitu, diabeteslääkäri aloittaa hoidon insuliinilla.
• Maksasuoja-aineet ovat lääkkeitä, jotka suojaavat maksakudosta ja helpottavat maksan sappihappojen erittymistä. Käytetään esimerkiksi ursodeoksikolihappoa.
• Mukolyytit, kuten asetyylikysteiini, ovat limaa ohentavia lääkkeitä. Suun kautta annettuna ne voivat parantaa tärkeiden ravintoaineiden imeytymistä ja vähentää suolitukoksen riskiä.
• CF-potilaat tarvitsevat runsaskalorista ruokavaliota ja vitamiinikorvausta. Vitamiinihoidossa keskitytään pääasiassa ravintolisiin, jotka sisältävät rasvaliukoisia vitamiineja (A-, D-, E- ja K-vitamiinit).

Korkea kalorien saanti varmistetaan laadukkaita proteiineja ja rasvoja sisältävällä ruokavaliolla, jossa rajoitetaan nopeasti imeytyvien sokereiden käyttöä. Nutridriinit ovat sopivia lisäravinteita, jotka lisäävät kalorien arvoa ja jotka on rikastettu arvokkailla hivenaineilla.

Kun konservatiivinen lääkehoito ei auta, CF-potilaille on tehtävä elinsiirto. Joillekin henkilöille elinsiirto suunnitellaan varhain, esimerkiksi nuoruusiässä.