Mitä on biologinen hoito, biologinen lääketiede? Se auttaa siinä, missä muut epäonnistuvat.

Biologiset lääkkeet tuovat innovatiivisia hoitoja myös sinne, missä perinteiset hoidot ovat epäonnistuneet.

Jos luulet, että lääkkeet valmistetaan pelkästään kemikaaleista ja laboratorio-olosuhteissa, biologiset lääkkeet saattavat vakuuttaa sinut toista mieltä. Mikä on biologinen lääke ja kuinka kauan se on ollut elämässämme?

Tutustutaanpa historiaan...

Vuonna 1796 englantilainen lääkäri Edward Jenner, jota pidetään immunologian isänä, suoritti kokeen, joka perustui pitkäaikaisiin havaintoihinsa. Hän keräsi nestettä lehmärokko-tartunnan saaneen maitotytön ihovauriosta. Hän antoi sitä tarkoituksella (rokotti) kahdeksanvuotiaalle pojalle nimeltä James.

Poika sairastui lehmärokkoihin helposti.

Kaksi kuukautta myöhemmin Edward Jenner rokotti poikaa uudelleen, tällä kertaa isorokon (variola) aiheuttamista ihomuutoksista saadulla eritteellä. Odotetusti James ei sairastunut isorokkoon.

Isorokko oli laajalle levinnyt, erittäin tarttuva ja kuolemaan johtava tauti ennen rokotusten keksimistä, ja se oli ihmiskunnan vitsaus useiden vuosisatojen ajan (tilastojen mukaan se aiheutti 8-20 prosenttia kaikista kuolemantapauksista Euroopassa).

Isorokkorokote oli maailman ensimmäinen rokote.

Sata vuotta myöhemmin amerikkalainen kirurgi William Coley huomasi mielenkiintoisen yhteyden saksalaisessa maahanmuuttajassa nimeltä Fred, jolla oli leikkauskelvoton pahanlaatuinen kasvain kaulassaan. Kun Fredillä todettiin Streptococcus-suvun bakteerin aiheuttama ihoinfektio, hänen kasvainsolunsa hävisivät.

William Coley esitti hypoteesin, että elimistön vasteella infektioon on oltava jokin vaikutus kasvaimeen.

Hän jatkoi tutkimuksiaan. Hän antoi ensin eläviä bakteereja potilaille, joilla oli tietyntyyppisiä syöpiä, ja sitten vain niiden myrkkyjä (infektoituneille potilaille). Tämä johti joissakin tapauksissa kasvaimen remissioon eli oireiden vähenemiseen.

Tämä hoito tunnettiin vuosia nimellä Coleyn toksiinit.

Mitä yhteistä näillä kahdella historiallisella tarinalla on?

Molemmissa tapauksissa kyse on immunisaatiosta. Prosessi, jossa elimistömme immuunijärjestelmä kehittää luonnollisen suojamuurin ja muuttuu vastustuskykyiseksi (immuuniksi) vieraiden aineiden vaikutukselle. Tämä vähentää infektioiden ja sairauksien riskiä.

Rokotteet (inokulantit) ovat immunisaatioprosessin keskeinen väline.

Biologinen lääketiede nousi etualalle, kun immunisaatio keksittiin yli 200 vuotta sitten.

Nykyään biologinen hoito on nopeasti kehittyvä modernin lääketieteen osa-alue.

Koska ihmiskehossa tapahtuvien prosessien ymmärtämisessä ja tuntemuksessa on tapahtunut huomattavaa edistystä, olipa kyse sitten luonnollisista tai sairauden aiheuttamista prosesseista, biologista terapiaa sovelletaan monilla lääketieteen aloilla. Samalla siitä on tulossa yhä yleisempi ja tehokkaampi hoitomuoto moniin erilaisiin ihmisen sairauksiin.

Mitä tarkoitamme biologisella terapialla?

Ensisilmäyksellä ilmaisu "biologinen hoito" tai sana "biologinen" saattaa tuoda mieleen nykyisin muodissa olevan merkityksen "luonnollinen ja kemiattomasti".

Ei kuitenkaan pidä sekoittaa biologista hoitoa ja kasviperäisiä lääkkeitä keskenään, sillä sanan "biologinen" merkitys viittaa siihen, että lääkkeiden valmistuksessa käytetään eläviä organismeja.

Biologisen lääketieteen periaatteena on käyttää elimistön luonnollista immuunijärjestelmää taudin tai infektion torjumiseksi.

Sen vaikutus voidaan valjastaa useisiin terapeuttisiin suuntiin riippuen siitä, miten hoidolla pystytään vaikuttamaan elimistön biologisiin prosesseihin.

Millä tavalla se vaikuttaa elimistöön:

• Se voi tarkoittaa immuunijärjestelmän tiettyjen komponenttien stimuloimista sairauden, tulehduksen tai kasvainten hoitamiseksi.
• Sitä vastoin biologisia lääkkeitä voidaan käyttää myös immuunijärjestelmän tukahduttamiseen. Tätä käytetään erityisesti elinsiirroissa (elinsiirron hylkimisen estäminen) tai autoimmuunisairauksien hoidossa.
• Biologisten lääkkeiden käyttö suojaamaan elimistöä muiden samanaikaisten hoitojen sivuvaikutuksilta.
• Käyttö kohdennetussa hoidossa - tässä tapauksessa biologista lääkettä käytetään edistämään solujen kasvua tai tappamaan soluja (esim. syöpäsoluja) kohdennetusti vaikuttamalla tiettyihin molekyyleihin, joita tarvitaan solujen kasvuun ja lisääntymiseen.

Yleisesti ottaen biologisia hoitoja on kahta perustyyppiä.

Ensimmäinen on immunoterapia, jossa käytetään erilaisia menetelmiä tai lääkkeitä vaikuttamaan immuunijärjestelmään. Immuunijärjestelmä voi näin luoda esimerkiksi syöpäsolujen olemassaololle tai kasvulle epäsuotuisan ympäristön.

Toinen tyyppi on sytotoksinen hoito, jota kutsutaan myös soluja tappavaksi hoidoksi. Tässä hoitomuodossa käytetään sytotoksiineiksi kutsuttuja proteiineja, joita elimistön solut tuottavat. Sytotoksiinit hyökkäävät vieraiden solujen kimppuun ja tappavat ne suoraan. Joissakin tapauksissa ne voivat estää näiden solujen kasvua ja lisääntymistä.

Yhteenvetona voidaan siis todeta, että biologista hoitoa käytetään useimmiten onkologiassa erilaisten syöpien hoitoon ja reumatologiassa autoimmuunisairauksien tai geneettisten sairauksien hoitoon.

Biologista hoitoa käytetään useammin silloin, kun muut hoidot (esim. kemialliset lääkkeet) eivät ole tehokkaita tai niitä ei ole saatavilla. Sitä käytetään kuitenkin yhä useammin myös ensisijaisena hoitomuotona, pääasiassa sen erittäin spesifisen vaikutuksen vuoksi.

Mikä rooli immuniteetilla on?

Immuunijärjestelmä on monimutkainen elinten, kudosten ja erityissolujen verkosto. Se pystyy tunnistamaan ja tuhoamaan vieraita aineita, kuten bakteereja tai viruksia, mutta myös vahingoittuneita, infektoituneita ja epänormaaleja soluja elimistössä.

Se pystyy myös muistamaan hyökkääjän, joten se reagoi seuraavalla kerralla nopeammin kuin ensimmäisellä kerralla.

Heti kun immuunijärjestelmä tunnistaa vieraan aineen, jota kutsutaan antigeeniksi, käynnistyy sarja prosesseja, joita kutsutaan immuunivasteeksi.

Tärkeimmät toimijat immuunivasteessa ovat valkosolut (leukosyytit). Jokaisella leukosyytillä on tietynlainen toiminta.

Seuraavassa taulukossa on esimerkkejä leukosyyteistä ja niiden tärkeimmistä tehtävistä.

Biologinen lääketiede - miten se eroaa perinteisestä lääketieteestä?

Biologinen hoito toteutetaan biologisten lääkkeiden avulla. Niille on ominaista, että niiden synteesiin käytetään eläviä organismeja, elävistä organismeista eristettyjä aineita tai elävien organismien tuottamia aineita.

Yksi varhaisimmista biologisista lääkkeistä oli insuliini.

Nykyisten nykyaikaisempien biologisten lääkkeiden tuotantoprosessien esiasteet olivat kalliita ja epätaloudellisia. Yhden pienen insuliinipullon tuottamiseen tarvittiin lähes kaksi tonnia sian haimaa.

Adjektiivi "biologinen" johtuu siis siitä, että nämä lääkkeet ovat luonnollista alkuperää.

Ne voivat olla mikro-organismeista, kasveista tai eläimistä peräisin olevia aineita, mutta kyse voi olla myös esimerkiksi ihmisestä peräisin olevista soluista tai kudoksista.

Näitä aineita käsitellään sitten erilaisilla bioteknisillä prosesseilla, jotta ne saisivat erityisominaisuuksia. Useimmissa biologisissa lääkkeissä käytetään rekombinantti-DNA-menetelmää.

Biologisen lääkkeen luonne ja ominaisuudet ovat ratkaisevia sen tehokkuuden kannalta tietyn sairauden hoidossa.

Kemiallisesta näkökulmasta biologinen lääke on hyvin suuri, monimutkainen ja monimutkainen molekyyli tai molekyylien seos. Useimmiten se on proteiini, mutta se voi olla myös sokeri, nukleiinihappo, hormoni, entsyymi, veren komponentti tai edellä mainitut elävät olennot (solut ja kudokset).

Vaikuttavan aineen luonteesta ja ominaisuuksista riippuen biologisilla lääkkeillä voi olla erilaisia antoreittejä.

Esimerkkejä antoreiteistä:

• suun kautta - harvemmin käytetty antotapa, koska biologisen lääkkeen suuren molekyylin hajoamisvaara ruoansulatuskanavassa on olemassa, mikä johtaa vaikutuksen häviämiseen.
• Injektio tai infuusio, esim. laskimoon (suoneen).
• Transdermaalisesti - ihon läpi

Biologiset hoidot määräävät yleensä erikoislääkärit. Biologisella lääkkeellä hoidettavasta ongelmasta riippuen siihen voivat kuulua onkologit, onkohaematologit sekä reumatologit ja gastroenterologit.

Tärkeimmät erot biologisen ja kemiallisen lääketieteen välillä

Biologisilla lääkkeillä on suurempi mahdollisuus laukaista immuunivaste (verrattuna kemiallisiin lääkkeisiin). Tämä johtuu siitä, että kemiallisen lääkkeen molekyyli on liian pieni, jotta immuunijärjestelmä tunnistaisi sen vieraaksi tunkeilijaksi.

Sitä vastoin biologisten lääkkeiden kohdalla immuunijärjestelmä voi hyvin nopeasti tunnistaa suhteellisen suuren molekyylin ja käynnistää immuunivasteen.

Biologiset lääkkeet voivat myös tarkemmin jäljitellä elimistömme luonnollisia prosesseja tai puuttua niihin.

Siksi niitä käytetään tapauksissa, joissa kemiallisten lääkkeiden hoito ei ole mahdollista tai riittämätöntä.

Taulukkomuotoinen yhteenveto biologisten ja kemiallisten lääkkeiden eroista.

Esimerkki biologisesta lääkkeestä

Ja esimerkki asetyylisalisyylihaposta.

Mitkä ovat biologisten lääkkeiden tunnetut rakenteet?

Rakenteensa puolesta biologisesti vaikuttavia aineita, joita käytetään biologisissa hoidoissa, on erityyppisiä.

Monissa tapauksissa kyseessä ovat aineet, jotka on muunnettu rekombinantti-DNA:lla ja joilla on erityisominaisuuksia, joita myöhemmin käytetään sairauksien hoidossa.

Hormonit

Esimerkiksi kasvuhormoni, insuliini, lisäkilpirauhashormoni.

Kemikaalit, joilla on fysiologista aktiivisuutta. Yleisimmin peptidit tai steroidit.

Interferonit

Proteiinit, joita immuunijärjestelmän solut tuottavat vastauksena virusinfektioon tai muuhun ärsykkeeseen.

Ne estävät viruksia lisääntymästä elimistössä.

Interleukiinit

Leukosyyttien, monosyyttien tai muiden immuunijärjestelmän solujen tuottamat bioaktiiviset proteiinit.

Yksi vaikutus on lisätä lymfosyyttien aktiivisuutta.

Kasvutekijä

Edistää erityisesti solujen kasvua ja kypsymistä.

Sitä voidaan käyttää stimuloimaan luuydintä tuottamaan soluja tai toimimaan syövänvastaisena aineena.

Monoklonaaliset vasta-aineet

Yleisimmin käytetty biologisen hoidon muoto.

Ne ovat laboratoriossa syntetisoituja aineita. Ne jäljittelevät immuunijärjestelmän luonnollisesti tuottamia vasta-aineita. Ne pystyvät tunnistamaan vieraita hiukkasia eli antigeenejä ja sitoutumaan niihin.

Monipuolisten käyttömahdollisuuksiensa vuoksi niitä käytetään lääketieteen eri aloilla - onkologiassa, immunologiassa, reumatologiassa, gastroenterologiassa jne. Niitä voidaan käyttää yksinään tai yhdessä tavanomaisen kemoterapian kanssa.

rokotteet

Tuotteet, jotka sisältävät antigeenejä, jotka on valmistettu elävistä, heikennetyistä tai tapetuista mikro-organismeista, synteettisistä peptideistä tai rekombinanttiorganismeista.

Niitä annetaan sellaisten (vakavien ja yleensä kuolemaan johtavien) infektioiden ehkäisemiseksi, joihin ei ole saatavilla muuta tehokasta hoitoa.

Syöpärokotteet

Ne ovat osa immunoterapiaa.

Ne stimuloivat luonnollista immuunijärjestelmää reagoimaan syöpäsoluja vastaan.

Geeniterapia

Vielä kokeellinen hoitomuoto.

Periaatteena on geneettisen materiaalin (DNA tai RNA) lisääminen eläviin soluihin. Geneettinen materiaali viedään soluihin vektorin, kuten viruksen, avulla.

Lue lisää

Muut rakenteet:

• Polypeptidit
• Proteiinit
• Veri ja veren komponentit
• Somaattiset (kehon) solut
• Kudokset

Biologisten lääkkeiden nimikkeistö

Biologisten lääkkeiden nimet saattavat ensi näkemältä vaikuttaa monimutkaisilta. Nimikkeistössä määritellään kuitenkin säännöt, joiden avulla lääkkeen rakenne, luonne tai käyttö on suhteellisen helppo määrittää.

Lääkkeiden nimien laatimissäännöt perustuvat Yhdysvaltain hyväksyttyjen nimien neuvoston (United States Adopted Names Council, USANC) hyväksymään nimikkeistöluokitukseen. Niiden on myös oltava yhdenmukaisia Maailman terveysjärjestön (WHO) INN-ohjelman kanssa, jossa lääkkeille annetaan viralliset nimet.

United States Council on Adopted Names on viisijäseninen lautakunta Yhdysvalloissa. Se tarkastelee ja hyväksyy lääkkeiden nimet varmistaakseen, että ne ovat yksinkertaisia, informatiivisia ja yksilöllisiä ja että niiden nimet ovat farmakologian ja kemiallisen rakenteen kannalta loogisia.

Kyse on niin sanotuista kansainvälisistä yleisnimistä (INN-nimet).

Mistä tiedämme biologisen lääkkeen nimestä, mikä aine se on rakenteeltaan?

On tärkeää kiinnittää huomiota nimien keskellä oleviin tyypillisiin etuliitteisiin, loppuliitteisiin tai kirjainryhmiin, joiden avulla voidaan navigoida biologisten lääkkeiden eri ryhmien välillä tai selvittää, mitä valmistetta käytetään hoidossa.

Taulukkomuotoinen yleiskatsaus biologisten lääkkeiden nimikkeistöstä kemiallisen rakenteen mukaan.

Taulukkomuotoinen yleiskatsaus biologisten lääkkeiden nimikkeistöstä vaikutuskohteen mukaan eriteltynä

Miten biologinen lääke valmistetaan?

Biologisen lääkkeen vaikuttava aine on osa valtavaa makromolekyyliä, jonka rakenne on hyvin usein määrittelemätön. Biologinen lääke on heterogeeninen (monimuotoinen) molekyylien suhteen.

Biologisen lääkkeen varsinaista valmistusta edeltää tutkimus ja kehittäminen. Yleisesti ottaen lääkkeen (myös kemiallisen lääkkeen) tutkimus- ja kehittämisvaihe on erittäin vaativa ja pitkäaikainen prosessi. On määriteltävä rakenne, jolla on riittävästi potentiaalia tulla tulevaksi lääkkeeksi.

Uuden lääkerakenteen saamiseksi on löydettävä aine, joka koodaa tämän rakenteen synteesin. Useimmiten tämä aine on geeni tai proteiini.

Tämä aine siirretään sitten sopivaan isäntäorganismiin (esim. bakteeri tai nisäkässolu). Isäntäorganismi alkaa tuottaa halutun rakenteen omaavaa ainetta.

Yleisimmin käytetty isäntäorganismi on Escherichia coli -bakteeri tai Saccharomyces boulardii -hiiva.

Kaikille äskettäin tuotetuille biologisille aineille tehdään joukko testejä ja arviointeja, joilla määritetään niiden kyky muuttaa biologisia prosesseja organismissa.

Samalla niiden tehokkuus ja turvallisuus varmistetaan prekliinisissä (eläinkokeet) ja kliinisissä (ihmiskokeet) tutkimuksissa.

Biologisten lääkkeiden valmistusprosessi on tällä hetkellä

Yksi viimeisistä vaiheista biologisen lääkkeen matkalla potilaalle on rekisteröintiprosessi eli lääkkeen saattaminen markkinoille. Biologisten lääkkeiden rekisteröinnin arvioi ja hyväksyy tällä hetkellä Euroopan lääkevirasto.

Kaikkien biologisten lääkkeiden luovuttaminen edellyttää tällä hetkellä lääkemääräystä.

Niitä ei siis ole vapaasti saatavilla apteekeissa lähinnä niiden luonteen ja käyttöturvallisuuden vuoksi.

Onko biologisten hoitojen yhteydessä odotettavissa sivuvaikutuksia?

Kuten kaikissa muissakin lääkkeissä, myös biologisissa hoidoissa on sivuvaikutusten riski.

On muistettava, että haittavaikutuksia ei välttämättä esiinny kaikilla hoidettavilla potilailla. Myös esiintyvien haittavaikutusten määrä ja vakavuus vaihtelevat.

Biologisten lääkkeiden haittavaikutusten esiintymisriski ja vakavuus riippuvat aina hoidon tyypistä tai potilaan yleisestä terveydentilasta. Sivuvaikutusten kesto on yleensä lyhyt ja ne häviävät muutaman tunnin tai päivän kuluttua.

Taulukkomuotoinen yhteenveto biologisten lääkkeiden yleisimmistä haittavaikutuksista

Jokaisella biologisella lääkkeellä on erilainen, erityinen mahdollisten haittavaikutusten malli. Kaikkia ei ole sisällytetty yllä olevaan taulukkoon.

Terveydenhuollon ammattilaiset ja kansalliset sääntelyviranomaiset seuraavat jatkuvasti uusien, aiemmin ilmoittamattomien haittavaikutusten esiintymistä.

Esimerkkejä biologisista lääkkeistä ja niiden käytöstä

Kuten jo mainittiin, biologisilla lääkkeillä on monenlaisia käyttötarkoituksia lääketieteen eri aloilla.

Paremman käsityksen saamiseksi seuraavassa on joitakin konkreettisia esimerkkejä aineista ja niiden käytöstä tietyn terveysongelman tai sairauden hoidossa.

Taulukkomuotoinen yleiskatsaus eräistä biologisista lääkkeistä ja niiden käyttötarkoituksista